Tratamiento del síndrome del niño burbuja con terapia génica

Informe ha sido publicado previamente con respecto al trastorno de los niños sobre el funcionamiento de su sistema inmune. Una conocida terapia genética en forma avanzada se descubre para tratar a niños con trastornos genéticos fatales. Muchos niños con enlace X han combinado X-SCID así como inmuno-deficiencia se quedan en burbujas para obtener una protección.

Se llevó a cabo un ensayo donde se proporcionó una versión saludable del gen defectuoso a nueve de los bebés varones. Justo después de que se realizó el tratamiento, se observó que ocho niños de ese tipo permanecían vivos después de 43 meses de tratamiento.

El experimento ha tenido tanto éxito que esos bebés son realmente capaces de llevar una vida sana sin estar aislados, que de lo contrario se mantenían en una burbuja virtual o sala estéril. Se mantuvieron bajo medicación constante para prevenir infecciones.

El síndrome del niño burbuja es un trastorno inmunológico que se ve afectado en los niños pequeños. La enfermedad es muy rara y afecta a 1 de cada 100,000 personas. Los padres deben mantener al bebé realmente seguro para que se mantenga alejado de cualquier otro tipo de infección. El paciente debe permanecer dentro de un tubo o una cápsula de plástico donde necesite consumir alimentos esterilizados y usar ropa esterilizada. Incluso los gérmenes diarios pueden ser fatales para este tipo de pacientes. Ellos sufren de la deficiencia inmune ligada a X. La ciencia médica ha levantado la mano en el tratamiento de este tipo de pacientes. Pero hoy en día, una terapia llamada terapia génica probablemente les proporcione a estos pacientes una cura perfecta.

Los pacientes sanos son dados de alta pronto

Según el informe reciente del Prof. Adrian Thrasher Great Ormond Street Hospital, la enfermedad llamada síndrome del niño burbuja afecta solo a uno entre 2,50,000 niños en el Reino Unido. También el ensayo clínico fue dirigido por científicos de Francia, EE. UU. Y Gran Bretaña, donde los genes se transfirieron a los niños con X-SCID.

Terapia segura

La terapia utilizó el virus para transferir el gen, pero a cambio las personas con otros genes conducen a la leucemia, que tiene un número de 5 de 20 pacientes. Por lo tanto, el científico tomó la iniciativa de cambiar el virus del experimento que no activa los genes vecinos en un paciente.

Se extrajo médula ósea en los niños que tienen menos de 12 meses. Allí después de que se descubrió el virus que lleva los genes sanos y luego se transfirió en consecuencia. El estudio también dice que, un niño murió debido a la infección grave cuando se realizó la terapia genética.

Se descubrió un promedio meridiano donde se aplicó la terapia particular que dio como resultado la persistencia de ocho de cada nueve niños. Incluso después de aplicar la terapia, no se aplicó leucemia. Pero, el riesgo de cáncer no se elimina por completo.

Los mejores líderes asociados con el proyecto

En comparación con la opción existente, la terapia genética así descubierta fue mucho más efectiva, y también se sabe que es un procedimiento suave. Este procedimiento también implica el trasplante de la médula ósea de los donantes que son compatibles. Pero, es realmente muy difícil de descubrir. Después de la implementación de este proceso, la tasa de supervivencia fue de alrededor del 85 al 90 por ciento. Pero, el porcentaje también puede caer a 50 si los niños tienen infección en el momento del trasplante. La quimioterapia también es necesaria durante el proceso de trasplante, ya que esto ayuda al paciente a aceptar los cambios. Pero, algunos pacientes también pueden tener un efecto secundario desagradable.

Otros hechos sobre la enfermedad

Según el profesor Thrasher, es bastante natural admitir al paciente en el hospital si está enfermo. Incluso si la infección se mantiene durante un período de dos a tres meses, se queda en el hospital. Inversamente, si el paciente está en forma, puede salir de los hospitales en pocos días. El profesor también agregó que habrá buenas implicaciones con respecto al tratamiento de enfermedades como la talasemia, el trastorno hereditario de la sangre, el síndrome metabólico y la anemia falciforme.

Según un profesor de la Universidad de Oxford, los mejores líderes en el campo trabajaron en el proyecto. También fue el esfuerzo mundial pan. Será un gran paso si el tratamiento no incluye la quimioterapia. Esta terapia ha tenido un gran impacto en las personas que tienen niños con este tipo de trastorno.

Descubrimiento de terapia génica

La terapia génica que se utilizó anteriormente fue capaz de mantener vivo al paciente. Sin embargo, las personas tienen miedo de adoptarlo ya que esto tiene un efecto secundario para el paciente. Sí, la leucemia se ve afectada para el paciente que padece el síndrome del niño burbuja. Es solo debido al hecho de que la variación anterior de la terapia génica tenía la capacidad de restaurar solo una cierta variación específica de las células inmunes. Por lo tanto, el paciente parecía no tener una cura fructífera. Por lo tanto, requerirían inyecciones que combaten con patógenos.

Nuevo vehículo viral

Los investigadores pasaron por más experimentos para superar. Adoptaron un nuevo vehículo viral en esta situación. Es una variación del VIH crecida en el laboratorio que está asociada con las tripas de riesgo arrancadas. Aquí se extrae la médula ósea de cada paciente e inserta las células madre sanas. Existe una gran diferencia entre la antigua terapia de células madre y la nueva terapia, ya que la nueva no requiere un ciclo total de reproducción. Por lo tanto, el gen saludable se inserta en más células madre. Por lo tanto, la reinyección se puede hacer al paciente que padece el síndrome del niño burbuja. Los médicos también han preparado la médula ósea antes de tiempo para los 5 pacientes. Se realizarán más estudios donde se debe determinar si la nueva terapia génica se utilizará de manera fácil y efectiva.